Цeнтр рaкoвыx исслeдoвaний Фрeдa Xaтчинсoнa, пeрeдaeт «Новости Mail.RU», повысил эффективность системы редактирования генома CRISPR. С помощью нововведений ученые смогли исправить наследственный дефект в гене гемоглобина и защитить клетки от ВИЧ.
Система CRISPR состоит из «молекулы-гида», которая ищет место вмешательства, и фермента, разрезающего в этом месте молекулу ДНК для редактирования. Несмотря на работоспособность системы, у нее есть слабое место — CRISPR не так просто попасть внутрь клеток. Ранее для облегчения проникновения применяли вирус и даже электрический ток. Но специалисты нашли более простой и безопасный способ — наночастицы золота.
Молекулы нуклеиновых кислот охотно к ним прилипают, а сами частицы сравнительно легко попадают в ядро клетки. Ученые успешно отредактировали гены в культуре стволовых клеток. В одной линии клеток был изменен ген CCR5 (подарило иммунитет против ВИЧ), а в другой — изменению подвергся ген гамма-гемоглобина (гарантирует излечение от анемии и талассемии).
Так, примерно через 6 часов после добавления золотых частиц клетки их поглощали. В последующие 1-2 дня происходило редактирование генов. Отредактированные клетки введи грызунам — эффект достиг максимума через 8 недель. А измененные клетки можно было обнаружить в телах мышей и спустя 5 месяцев.
