Мутaции, вызывaющиe тяжeлыe нaслeдствeнныe бoлeзни, мoжнo лeчить ввeдeниeм в ткани развивающегося зародыша не только вирусных векторов, несущих здоровый ген, но и с помощью фетальных стволовых клеток, полученных из абортивного материала.
(Ревнителям нравственности и защитникам прав эмбрионов напоминаем, что из одного эмбриона можно получить практически неограниченное количество фетальных клеток нужных тканей).
Заболевание, о котором идет речь на этот раз – несовершенный остеогенез III типа – связано с нарушением продукции белка коллагена, обеспечивающего прочность соединительной ткани. Эту аномалию можно выявить с помощью генетических тестов, а также по результатам ультразвукового обследования плода. Дети с этой болезнью практически не растут, страдают от многочисленных переломов и часто погибают в раннем возрасте.
Сотрудники Имперского колледжа Лондона отработали новый метод лечения на биологической модели несовершенного остеогенеза – лабораторных мышах. Ученые ввели 14-дневным эмбрионам грызунов стволовые клетки мезенхимы – зародышевой соединительной ткани, из которой формируются кости. В первые три месяца жизни у получивших инъекции грызунов было зафиксировано в три раза меньше переломов, чем у их сородичей с аналогичным дефектом. Кроме того, у них наблюдалось частичное восстановление роста костей.
Руководитель исследовательского проекта доктор Николас Фиск считает, что терапия стволовыми клетками обладает рядом потенциальных преимуществ по сравнению с существующими методами медикаментозного лечения несовершенного остеогенеза. Например, она позволяет уменьшить отставание в росте у больных детей. По данным Фиска, новый метод лечения уже испытывается на людях в США, где инъекции стволовых клеток были сделаны трем еще не рожденным младенцам. Первые результаты этого эксперимента, полученные после появления детей на свет, ученые называют многообещающими. В будущем экспериментальное лечение стволовыми клетками будет испытываться по мере выявления новых больных, полагает Фиск. Впрочем, ряд экспертов заявляют, что применение столь рискованных технологий в медицине невозможно без полномасштабных клинических испытаний на людях.
