Oднoй из дoпoлнитeльныx слoжнoстeй лeчeния бoлeзнeй ЦНС являeтся то, что она отделена от крови гематоэнцефалическим барьером, который пропускает в мозг далеко не все лекарственные вещества, даже низкомолекулярные. Препараты для генной терапии, представляющие собой нуклеиновые кислоты различного размера, доставить в ЦНС еще сложнее.
Ученые из Оксфордского университета попытались преодолеть эту сложность с помощью экзосом – синтезируемых многими клетками организма микроскопических пузырьков из клеточной мембраны, служащих для транспорта различных, чаще высокомолекулярных химических соединений.
В эксперименте исследователи получили экзосомы из иммунных клеток мышей и наполнили их малыми интерферирующими РНК (siRNA), способными выключить ген BACE1. Продукт этого гена – фермент бета-секретаза 1 – играет ключевую роль в развитии болезнеи Альцгеймера.
Затем на мембраны нагруженных siRNA экзосом поместили белок вируса бешенства, обеспечивающий его связывание с холинорецепторами мозга. Этот белок должен был «направить» экзосомы к месту действия.
После введения подготовленных таким образом собственных экзосом обратно в организм мышей, ученые отметили 60-процентное снижение активности гена-мишени, что свидетельствует об эффективности метода. По словам руководителя исследования Мэтью Вуда (Matthew Wood), эта естественная транспортная система была использована для переноски лекарственных веществ впервые.
Как отметили исследователи и независимые эксперты, разработанная методика вполне универсальна и сможет использоваться для лечения многих заболеваний.
